Neue Droge zeigt Versprechen gegen die Huntington-Krankheit


Wir respektieren Ihre Privatsphäre. Montag, 7. November 2011 (HealthDay News) - Ein Prüfpräparat namens Pridopidin scheint eine wirksame und sichere Behandlung für Menschen mit die progressive Bewegungsstörung Huntington-Krankheit, Forscher berichten.

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Montag, 7. November 2011 (HealthDay News) - Ein Prüfpräparat namens Pridopidin scheint eine wirksame und sichere Behandlung für Menschen mit die progressive Bewegungsstörung Huntington-Krankheit, Forscher berichten.

Huntington-Patienten haben ein Ungleichgewicht in der Signalisierung chemische Dopamin. Das neue Medikament stabilisiert die Dopamin-Signalübertragung in Bereichen des Gehirns, die Bewegung und Koordination steuern.

Laut den Autoren der Studie ist dies das erste Medikament, das den Verlust der Fähigkeit der Patienten, ihre Muskeln freiwillig zu bewegen, verbessert. Das einzige derzeit für Huntington zugelassene Medikament ist Tetrabenazin, das nur unwillkürliche Bewegungen behandelt und schwerwiegende Nebenwirkungen verursachen kann.

Die Ergebnisse der klinischen Phase-III-Studie, durchgeführt von spanischen Forschern um Dr. Justo Garcia de Yebenes, Abteilung von Neurologie, Krankenhaus Ramon y Cajal in Madrid, erscheint in der 7. November Online-Ausgabe von The Lancet Neurology .

Die Studie umfasste 437 Huntington-Patienten aus acht europäischen Ländern. Die Teilnehmer nahmen entweder Pridopidin (45 Milligramm einmal täglich oder 45 Milligramm zweimal täglich) oder ein Placebo für 26 Wochen.

Nach sechsmonatiger Behandlung zeigten Patienten, die die höhere Dosis von Pridopidin erhielten, Verbesserungen der motorischen Funktion - speziell in Auge und Hand Bewegungen, unwillkürliche Muskelkontraktionen (Dystonie) sowie Gang und Balance - verglichen mit Patienten, die das Placebo einnahmen.

Mehr als 70 Prozent der Patienten, die die höhere Dosis des Medikaments einnahmen, zeigten laut den Forschern einen signifikanten Nutzen. Nebenwirkungen unter den Patienten, die das Rauschgift nehmen, waren der Placebogruppe ähnlich.

"Pridopidine hat das Potential, verfügbare Behandlungen durch das Verbessern eines anderen Bereiches der motorischen Defizite zu ergänzen. Sein Mangel an schweren Nebenwirkungen ... schlägt vor, dass Pridopidin sogar nützlich sein könnte für diejenigen Patienten, die an Standorten behandelt werden, die keine Exzellenzzentren für die Huntington-Krankheit sind ", folgerten die Forscher.

Ein US-Neurologe stimmte zu, dass das Medikament gegen eine Krankheit mit wenigen Behandlungsmöglichkeiten vielversprechend zu sein scheint.

" Es gab eine große Aufmerksamkeit für dieses Medikament, da es eines der wenigen Moleküle ist, die in Vorstudien eine Wirksamkeit bei der Huntington-Krankheit gefunden haben ", sagte Dr. Alessandro Di Rocco, Professor in der Abteilung für Neurologie und Leiter der Abteilung von Bewegungsstörungen bei NYU Langone Medical Center in New York City.

"Dies ist jedoch die erste große Studie, die Hinweise auf ein positives Ergebnis bei der Behandlung der motorischen Symptome dieser Verwüstung zeigt ng Krankheit. Und obwohl die Verbindung scheinbar ohne signifikante Nebenwirkungen gut vertragen wird, ist der Nutzen bescheiden und beschränkt auf die motorischen Symptome der Krankheit und es ist nicht bekannt, wie lange die beobachtete Verbesserung andauern kann ", fügte er hinzu.

Dennoch macht Pridopidin "Leider ist Huntington eine progressive Krankheit und diese Droge ist keine Behandlung der Krankheit selbst, sondern verbessert nur einige ihrer Symptome", erklärte er. Dennoch Es ist eine willkommene Ergänzung, denn es gibt sehr wenig anderes, um die Symptome zu behandeln. Die Herausforderung für Wissenschaftler und Kliniker besteht darin, Therapien zu finden, die das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen oder aufhalten. "

Ein anderer Experte war sich einig, dass neue Behandlungsmöglichkeiten für Patienten dringend benötigt werden.

" Ein gut verträgliches Medikament, das gleichmäßig produziert kleine Vorteile für Patienten mit Huntington-Krankheit wäre eine sehr willkommene Ergänzung zu den derzeit verfügbaren Behandlungen für diese schwächende Störung ", schrieb Andrew Feigin vom Feinstein Institut für medizinische Forschung in New York City in einem begleitenden Kommentar.

Die Studie wurde vom europäischen Pharmaunternehmen NeuroSearch A / S finanziert. Letzte Aktualisierung: 07.11.2011

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