Ehemaliger FDA-Chef zitiert 5 Dinge, die auf Medikamentengenehmigungen zu überwachen und Drogen sicher zu halten


Wir respektieren Ihre Privatsphäre. Ein Arbeiter testet eine flüssige Chemikalie in einem Labor in der Pfizer Inc.

Wir respektieren Ihre Privatsphäre. Ein Arbeiter testet eine flüssige Chemikalie in einem Labor in der Pfizer Inc. Forschungs- und Entwicklungseinrichtung in Cambridge, Massachusetts, USScott Eisen / Getty Images

Der gerade verstorbene Kommissar der Food and Drug Administration hat Bedenken hinsichtlich der beschleunigten Genehmigung von Medikamenten und der drastischen Reduzierung der Vorschriften in der Agentur, wie kürzlich von Präsident Donald Trump befürwortet wurde

Dr. Robert Califf, der letzten Monat zurückgetreten war, teilte seine Gedanken darüber, die Amerikaner sicher zu halten - und dafür zu sorgen, dass Drogen tatsächlich funktionieren - nach ungefähr einem Jahr, das die Bundesbehörde beaufsichtigte. Seine Imbissgerichte:

1. Schnellere Medikamentenfreigaben, die von Trump und anderen befürwortet werden, bedeuten nicht unbedingt weniger teure Medikamente.

"Was mich beunruhigt, ist, dass, wenn Leute 'schnellere Genehmigung' hören, Sie ein Bild von der FDA bekommen, die darauf sitzt Anwendung und, wissen Sie, Daumen drehen ", sagte Califf. "Das ist nicht, was passiert."

Califf erklärte, dass der langsame Teil des Einbringens eines Medikaments in die Hände der Patienten lange bevor der Arzneimittelhersteller einen Antrag bei der FDA einreicht, erfolgt. Es kann Jahrzehnte dauern, ein neues Wirkstoffmolekül zu entdecken, zu tüfteln und zu testen, und dieser Entwicklungsprozess benötigt einen Schub.

"Die wirkliche Handlung [passiert] bevor die Anwendung eingereicht wird und das kann ein Zeitraum von Jahren bis zu sein Jahrzehnte, in denen Leute versuchen herauszufinden, was funktionieren wird und was nicht ", sagte Califf.

Obwohl eine schnellere Medikamentenentwicklung die Entwicklungskosten senken könnte, sagte Califf:" Es gibt keine direkte Beziehung zwischen den Entwicklungskosten und dem Preis von Drogen oder Geräte. "

2. Ein im Dezember verabschiedetes Gesetz sollte die Arzneimittelzulassung straffen - auf eine positive Art und Weise.

Das 21st Century Cures Act, ein von Präsident Barack Obama Ende letzten Jahres unterschriebenes Gesetz, ist ein "sehr abgerundetes Gesetz, das schneller wird Produktentwicklung. "

Zunächst wird empfohlen, dass die FDA zusätzlich zu den traditionellen klinischen Studien Informationen in ihren Zulassungsprozess einbezieht, einschließlich" realer Beweise "und Biomarkern. Biomarker werden in Studien anstelle von Ergebnissen verwendet, die schwieriger zu messen sind. Zum Beispiel ist die Tumorschrumpfung manchmal ein Biomarker für das Überleben von Krebs.

"Die Verwendung von realen Beweisen in klinischen Studien ist eine, über die ich besonders begeistert bin, um bessere Antworten zu geringeren Kosten und gleichzeitig schneller zu erhalten , Sagte Califf.

3. Aber Califf hat Bedenken hinsichtlich der Einhaltung von Standards für die Arzneimittelsicherheit und der Sicherstellung gründlicher klinischer Studien.

"Das Konzept der Sicherheit ist viel komplexer, als die meisten Leute denken, bis sie tief in sie hineinschauen", sagte Califf. "Alle Drogen haben ein Risiko. Keine von ihnen ist absolut sicher. Und die tatsächlichen Sicherheitsrisiken werden nur durch klinische Studien mit der gleichen Qualität und Anzahl der Patienten aufgedeckt, die notwendig sind, um die Wirksamkeit zu überprüfen. "

Ungefähr 92 Prozent der Medikamente, die in klinische Studien beim Menschen gelangen, kommen nicht auf den Markt weil sie keinen Nutzen zeigen, oder, schlimmer noch, sie eine unerwartete Toxizität haben, sagte er.

"Eine Droge ist sicher, nachdem sehr wenig Informationen tückisch sind", sagte Califf.

Califf schrieb kürzlich für JAMA auf der FDA Balanceakt zum Schutz der Öffentlichkeit und zur Förderung von Innovationen. Und die FDA veröffentlichte letzten Monat einen Bericht über Beispiele für ein vielversprechendes Medikament, einen Impfstoff oder ein Gerät, die in einer Phase-2-Studie gut abschnitten, aber in Phase 3 "ausgebombt" wurden, sagte Califf. Arzneimittel durchlaufen typischerweise drei "Phasen" von Studien, die als klinische Studien bezeichnet werden, bevor sie die FDA-Zulassung erhalten. Mit jeder neuen Phase testen Forscher Medikamente oder andere Produkte auf mehr Menschen und auf mehr Maßnahmen der Sicherheit und Wirksamkeit.

"Es sind 22 Beispiele dafür, warum es ein großer Fehler ist zu glauben, dass man das Risiko-Risiko beurteilen und von einer kleinen Datenmenge profitieren kann", sagte Califf.

4. Schneller, bessere Drogen können nicht genehmigt werden, wenn die FDA unterbesetzt ist, argumentierte er.

Califf nannte einen möglichen Einstellungsstopp der FDA "unglücklich" und sagte, dass neues Personal benötigt wird, um die schnelleren Genehmigungszeitpläne zu treffen und den Entwicklern Rat zu geben Drogen so "schlechte Fehler" sind nicht gemacht.

Die FDA hat ständig Personal eingestellt, um mit der wachsenden Industrie, die es überwacht, Schritt zu halten. Aber Hunderte von Öffnungen sind immer noch zu füllen.

Califf sagte der Pharmaindustrie die wertvollste Interaktion mit der FDA ist "während des Prozesses der [Arzneimittel] Entwicklung", die beginnt, bevor ein Arzneimittelantrag zur Genehmigung eingereicht wird. FDA-Mitarbeiter können zeitnahes Feedback und Ratschläge geben, die einem Unternehmen helfen können, die richtigen Studien für die Zulassung zu wählen und die Medikamentenentwicklung effektiv zu beschleunigen.

"Ein Einstellungsstopp in dieser Zeit, wenn wir gerade mit der Heilung des 21. Jahrhunderts beginnen unglücklich. Ich hoffe, dass sich der Staub bald beruhigen wird und die FDA wieder zu ihrer Einstellung kommen kann ", sagte Califf.

5. Die FDA verwendet Big Data, um die Sicherheit bereits auf dem Markt befindlicher Medikamente zu verfolgen - und plant, dies noch viel mehr zu tun.

Die FDA verfügt über eine etablierte Datenbank für unerwünschte Ereignisse, aber nach der Schmerzlinderung wurde Vioxx 2004 vom Markt genommen begann die Agentur mit der Arbeit an einem System namens Sentinel.

Die Initiative nutzt Schadensdaten, um die Arzneimittelsicherheit zu überprüfen. Es hat 180 Millionen individuelle elektronische Aufzeichnungen und verfolgt jede ausgegebene Verordnung, Krankenhausaufenthalt sowie ernste Ergebnisse, sagte Califf. Darüber hinaus wird Sentinel jetzt für Industrie und Wissenschaft geöffnet.

"Es wird jeden Tag von der FDA verwendet", sagte Califf und fügte hinzu, dass das System "immer besser wird".

KHN deckt verschreibungspflichtiges Medikament ab Entwicklung, Kosten und Preise werden teilweise von der Laura und John Arnold Foundation unterstützt.

Zusätzliche Berichterstattung von Sarah Jane Tribble, Kaiser Gesundheit News Aktualisiert: 21.02.2017

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