Neues Medikament kann schweren, schwer zu behandelnden Gicht entlasten


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DIENSTAG , August 16 (HealthDay News) - Für einige Gichtpatienten mit einer besonders schweren, lähmenden Form der Krankheit, die Standard-Behandlungen entweder unerträglich oder unwirksam finden, scheint eine kürzlich zugelassene Alternative Erleichterung zu bieten.

Eine neue IV-infundiert Behandlung namens Pegloticase (Markenname Krystexxa) hat keine dauerhafte Wirkung auf die meisten schweren Gicht-Patienten, aber Forscher sagen, dass für die etwa vier von 10 Patienten, die positiv reagieren, kann die Verbesserung signifikant sein.

Verwendung von Pegloticase war von der US-amerikanischen Food and Drug Administration im September 2010 genehmigt.

Allerdings ist die Behandlung teuer und die Studie fand eine hohe Rate von Nebenwirkungen, einige sehr ernst, was darauf hindeutet, dass Gesundheitsdienstleister die c wiegen müssen Vorteile und Vorteile von Fall zu Fall.

"Wir konzentrieren uns hier auf die ungefähr 3 Prozent der Gichtpatienten, die die fortgeschrittenste Form der Krankheit haben", sagte Studienautor Dr. Michael A. Becker, emeritus of medicine an der University of Chicago.

"Ungefähr 80 Prozent der Zeit sind diese Patienten intolerant gegenüber der seit langem bestehenden Medikation gegen Gicht, Allopurinol", erklärte Becker. "Für die anderen 20 Prozent hat das Medikament entweder einfach nicht genug Wirkung oder dauert zu lange, bis es wirkt.

" So ist Pegloticase eindeutig ein Nischenagent, der speziell für diese schlimmsten Fälle entwickelt wurde ", sagte Becker eine teure Alternative, die sorgfältig überwachte intravenöse Infusionen über einen längeren Zeitraum erfordert. Und es gibt ein Potenzial für Infusionsreaktionen, die - obwohl in der Regel nicht - schwerwiegend sein können.

"Aber die Quintessenz ist, dass diese Behandlung Hoffnung für Menschen bietet, die für eine Behandlung mit konventionellen Mitteln als unbehandelbar gehalten wurden, "Er schloss.

Becker und seine Kollegen veröffentlichten ihre Ergebnisse in der Ausgabe vom 17. August des Journals der American Medical Association . Savient Pharmaceuticals, das die exklusiven Rechte an Technologie im Zusammenhang mit der Pegloticase lizenziert hat, finanzierte die Studie und leistete einen Beitrag dazu.

Die Studie Autoren festgestellt, dass etwa 6 Millionen Männer und Frauen in den Vereinigten Staaten von irgendeiner Form von Gicht leiden, ein Krankheit, die aus einer Unfähigkeit des Körpers resultiert, die Ansammlung von Harnsäure angemessen zu entsorgen. In den letzten zwei Jahrzehnten ist die Zahl der Amerikaner, die mit der Krankheit kämpfen, um etwa 50 Prozent gestiegen.

Für solche Individuen führen die Anhäufung von Harnsäurespiegeln zu winzigen nadelartigen Kristallformationen, die wiederum in den Gelenken hängen und Gewebe (vor allem der große Zeh), verursacht Entzündungen und häufig lähmenden Schmerzen.

seit 1966, oral verabreichtes Allopurinol (Lopurin, Zyloprim) ist die Behandlung von Rekord, hilft vielen Patienten durch die Senkung der Produktion von Harnsäure während des Ablassens nicht nachhaltige Ablagerungen durch die Nieren. Eine zweite orale Behandlungsoption, genannt Febuxostat (Uloric), wurde vor zwei Jahren zugelassen.

Aber für eine kleine Minderheit von Patienten funktionieren die Pillen entweder nicht, arbeiten zu langsam oder verursachen schwere Nebenwirkungen. Ihre Gicht kann zu Gelenkerkrankungen, Missbildungen, chronischen Schmerzen, Behinderungen und verminderter Lebensqualität führen. Und für solche Individuen gab es keinen "Plan B".

Für einige dieser Patienten erklärte Becker alle zwei Wochen intravenös Infusionen von Pegloticase, die eine modifizierte Version eines Schweineenzyms namens "Uricase" enthielten ( Mangel an Menschen) arbeiten, indem sie schnell Harnsäure in eine alternative und leicht ausscheidbare Flüssigkeit umwandeln.

Um zu sehen, wie effektiv dieser neuartige Ansatz sein könnte, führten die Autoren der Studie zwei sechsmonatige Studien im Tandem mit insgesamt 212 Patienten durch mit schweren, chronischen und zuvor unbehandelbaren Gicht, die in 56 verschiedenen rheumatologischen Einrichtungen in den Vereinigten Staaten, Kanada und Mexiko gepflegt wurden.

Die Patienten wurden nach dem Zufallsprinzip in drei Gruppen eingeteilt: eine, um 8 Milligramm Pegglotase zweiwöchentlich zu erhalten; eine Sekunde, um die Droge einmal im Monat zu erhalten; und das dritte auf injizierbare Kochsalzlösung (ein Placebo) gesetzt.

Das Ergebnis: Alle Patienten, die Pegloticase erhielten, erlebten einen schnellen Abfall ihrer Harnsäurespiegel in Bereiche, die als normal angesehen wurden. In einigen Fällen war der Harnsäureabbau jedoch vorübergehend, fanden die Forscher.

Die Studie zeigte, dass die neue Behandlung nicht allen schätzungsweise 120.000 bis 180.000 Amerikanern mit dieser schwersten Art von Gicht helfen wird. Tatsächlich schien das Medikament eine Alles-oder-Nichts-Reaktion hervorzurufen, was einigen Patienten sehr geholfen hat, während sie fast keine Wirkung auf andere hatte.

Letztendlich stellte das Forscherteam fest, dass 42 Prozent der zweiwöchigen Pegloticase-Patienten eine normale Harnsubstitution beibehielten Säuregehalt für mindestens 80 Prozent des Halbjahres Studienzeitraum. Das gleiche galt für 35 Prozent der monatlichen Pegloticase-Patienten. Diejenigen, die Salzlösungen erhielten, sahen überhaupt keine Verbesserung.

Insgesamt stieg die Lebensqualität bei beiden Gruppen von Pegloticase-Patienten ebenso wie Mobilität und Funktion; es gab auch eine Verringerung der Schmerzen. Darüber hinaus lösten sich viele der Klumpen, die typischerweise mit Langzeit-Gicht assoziiert sind ("Tophi" genannt), in etwa 40 Prozent bzw. 20 Prozent der zweiwöchigen und monatlichen Pegloticase-Patienten.

Die Autoren gaben jedoch 90 Prozent an von Pegloticase-Patienten hatten mindestens eine Nebenwirkung, am häufigsten ein kurzzeitiges Aufflammen von Gicht. Solche Flare-up-Nebenwirkungen sind auch ein häufiges Merkmal bei Allopurinol-Patienten in der unmittelbaren Zeit nach Behandlungsbeginn.

Ernsthafter, ungefähr ein Viertel der zweiwöchentlichen Pegloticase-Patienten und 42 Prozent, die monatliche Injektionen hatten, infusionsbedingt Immunantworten an der Injektionsstelle. Bei 5 bis 8 Prozent der Patienten war die Reaktion ernst und bei fünf Patienten Anaphylaxie.

Dr. Tuhina Neogi, Dozentin für Medizin an der Boston University School of Medicine, sagte: "Die überwiegende Mehrheit der Patienten kann mit bestehenden Medikamenten angemessen und adäquat behandelt werden. Das Ziel für diesen neuen Ansatz ist eindeutig nicht der übliche Standard Gichtpatient. "

" Aber für diese sehr kleine Gruppe von Patienten, für die keine der anderen Optionen funktioniert oder für die es Intoleranzen gibt, ist dies ein neuer Weg ", sagte Neogi.

" Und was ist. " Es ist erwähnenswert ", fügte sie hinzu," dass dies mit einem völlig anderen Wirkungsmechanismus funktioniert als mit unseren bestehenden Medikamenten. Anstatt den Harnsäurehahn abzuschalten oder einen Abfluss aufzuziehen, geht dieses Medikament wie ein Eimer hinein und hinein entfernt das Zeug einfach. Das ist wirklich einzigartig und aufregend. "Zuletzt aktualisiert: 17.08.2011 Copyright @ 2017 HealthDay. Alle Rechte vorbehalten.

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